اولین داروی مورد تایید FDA برای درمان بیماری کبد چرب

در 19 فوریه 2024، ما درباره resmetirom به شما گفتیم، اولین دارویی در نوع خود که برای کمک به درمان استئاتوهپاتیت غیرالکلی یا NASH، نوعی از بیماری کبد چرب غیرالکلی (NAFLD) که اکنون به عنوان استئاتوهپاتیت مرتبط با اختلال عملکرد متابولیک شناخته می شود، ساخته شده است. MASH. اگر بیماری کبد چرب دارید و منتظر درمان مبتنی بر دارو بوده اید، آن روز فرا رسیده است. در 14 مارس 2024، سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) resmetirom را با نام تجاری Rezdiffra برای بیماران بزرگسال مبتلا به اسکار متوسط ​​تا پیشرفته کبد به دلیل بیماری کبد چرب تایید کرد. (1)

سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) این دارو را تایید کرد، گزینه‌ای که برای داروهایی که برای درمان بیماری‌های جدی با «نیاز پزشکی برآورده نشده» طراحی شده‌اند، محفوظ است.

تا به حال، افراد مبتلا به بیماری کبد چرب هیچ دارویی برای درمان در دسترس نداشتند. در عوض، توصیه‌هایی برای مدیریت این وضعیت به طور کلی شامل کاهش وزن، کاهش سطح کلسترول و اجتناب از الکل است.

در حالی که این هنوز توصیه خوبی است، با رژیم غذایی و ورزش بخشی از برنامه درمانی هنگام استفاده از رزمتیروم، برخی از بیماران ممکن است مزایای بیشتری با این اولین داروی درمان MASH ببینند. حداقل، آنها در مطالعات مربوط به دارو انجام داده اند.

مطالعات از اثربخشی Rezdiffra حمایت می کنند

هنگام توسعه Rezdiffra، Madrigal Pharmaceuticals (سازنده دارو) 18 کارآزمایی بالینی را با استفاده از resmetirom برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به فیبروز کبدی به دلیل بیماری کبد چرب تکمیل کرد. (2)

در چندین مورد از این مطالعات، Resmetirom نشان داد که امتیازات فعالیت NAFLD (NAS) را کاهش می‌دهد و در عین حال از پیشرفت فیبروز جلوگیری می‌کند یا در برخی موارد، فیبروز را بدون پیشرفت NAS پس از یک سال کامل درمان کاهش می‌دهد.

یک مطالعه 54 ماهه، که هنوز ادامه دارد، برای تعیین ایمنی و اثربخشی دارو مورد ارزیابی قرار گرفت. این شامل 888 نفر است که همگی با التهاب کبد و اسکار کبدی متوسط ​​تا پیشرفته ناشی از NASH مواجه بودند.

پس از 12 ماه، بین 24 تا 36 درصد از افرادی که این دارو را دریافت کردند، زخم کبدی بدتر نشدند یا وضعیت خود را برطرف کردند. تنها 9 تا 13 درصد از گروهی که دارونما دریافت کردند، به همین نتیجه رسیدند.

علاوه بر این، 23 تا 28 درصد از گروه دریافت کننده دوزهای مختلف دارو (اعم از 80 میلی گرم یا 100 میلی گرم) در مقایسه با 13 تا 15 درصد از افراد دریافت کننده داروی ساختگی، بهبود اسکار کبدی و عدم بدتر شدن وضعیت خود را نشان دادند.

Resmetirom چگونه کار می کند

Resmetirom یک آگونیست انتخابی گیرنده هورمون تیروئید (THR)-β است که برای درمان بیماری کبد چرب با هدف قرار دادن علل زمینه‌ای آن طراحی شده است. به طور خاص، از طریق فعال سازی گیرنده هورمون تیروئید به کاهش تجمع چربی کبد کمک می کند. (2)

هورمون های تیروئید برای متابولیسم چربی یا چربی مهم هستند. اگر این متابولیسم مختل شود، لیپیدها می توانند انباشته شوند که منجر به التهاب در کبد می شود – همچنین متعاقباً منجر به بیماری کبد چرب می شود. (3)

چه کسی ممکن است برای استفاده از Resmetirom مناسب نباشد

Rezdiffra مانند هر دارویی برای همه افراد مبتلا به بیماری کبد چرب مناسب نیست. در بیانیه تایید FDA، نشان می دهد که نباید توسط افراد مبتلا به سیروز جبران نشده استفاده شود. (1) همچنین ممکن است با داروهای استاتین تداخل داشته باشد، بنابراین ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی ممکن است نیاز به تغییر دوز یا تجویز دارو برای جلوگیری از این اثرات داشته باشند.

برخی افراد هنگام مصرف این دارو عوارض جانبی را تجربه می کنند. اسهال و حالت تهوع شایع ترین هستند، اگرچه مشکلات کیسه صفرا و سمیت کبدی ناشی از دارو نیز ممکن است رخ دهد.

اگر نمی دانید که آیا رزمتیروم ممکن است به شما در درمان بیماری کبد چرب کمک کند، با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود صحبت کنید. آنها می توانند به تعیین گزینه های درمانی شما بر اساس شرایط خاص و شدت آن کمک کنند.