این موضوع مقاله سفید اخیر از ابتکار نوآوری و ارزش با عنوان “ارزش دادن به درمان های بیماری های نادر در مراقبت های بهداشتی: تجربه واقعی، تاثیر واقعی” است. این گزارش به تعدادی از چالش‌ها در ارزیابی ارزش درمان در بیماری‌های نادر اشاره می‌کند (برای بحث دقیق‌تر در مورد این موضوع به مقاله سفید من “چالش‌ها در حفظ دسترسی به داروهای یتیم تحت چارچوب HTA” مراجعه کنید). به عنوان مثال، اغلب در مورد نتایجی که باید در مطالعات بالینی مورد ارزیابی قرار گیرند، اتفاق نظر وجود ندارد، تا حدی به دلیل کوچک بودن جمعیت بیمار. علاوه بر این، از آنجایی که این بیماری ها نادر هستند، هر داده دنیای واقعی احتمالاً دارای حجم نمونه بسیار کوچکی است.
- سفر و زمان بیمار. سفر و زمان بیمار، که شامل تاریخچه طبیعی بیماری و تأثیر در حال تکامل آن بر بیماران است، هنگام شناسایی و اولویت بندی نتایج مهم برای بیماران بیماری نادر مهم است.
- سفر مراقب. در طول سفر سلامتی بیمار، مراقبان حمایت، کمک و حمایت حیاتی برای عزیزان خود ارائه می‌کنند. درک سلامتی و سایر تأثیرات بر مراقبین ضروری است.
- مشارکت و ارتباط اولیه و مستمر. شروع و ادامه تعامل بیمار/مراقب با سایر ذینفعان برای انجام تحقیقات کاملاً بیمار محور و برای تصمیم گیری مفید است.
- داده ها و روش ها. داده‌های جامع و معرف نقش مهمی در ارزیابی ارزش و تحقیقات نتایج بیمار محور، به‌ویژه زمانی که با بیماری‌های نادر سروکار داریم، ایفا می‌کند. همکاری باید برای افزایش جمع آوری داده ها تشویق شود و روش های ترکیبی (کیفی و کمی) نیز باید برای ترکیب تجربیات زیسته به عنوان ورودی معنادار ترویج شوند..
- اثرات اقتصادی. درک تأثیرات اقتصادی بر بیماران و مراقبان می‌تواند به پرداخت‌کنندگان و سایر تصمیم‌گیرندگان کمک کند تا برنامه‌ها و استراتژی‌های بهتری برای بهبود تجربیات و نتایج بیماران طراحی کنند.
- سرریز علمی. درمان‌های نوآورانه‌ای که برای یک بیماری نادر ایجاد شده‌اند، ممکن است برای درمان بیماری‌های نادر دیگر مورد استفاده مجدد قرار گیرند یا اصلاح شوند. با توجه به منابع و داده های محدود موجود برای مطالعه درمان های بیماری نادر، ارزش آن می تواند به ویژه مفید باشد.
- شناسایی نتایج مشترک بیمار محور برای مدل سازی اقتصادی. شناسایی پیامدهای مشترک بیمار محور در میان بیماری‌های نادر می‌تواند به تسریع تحقیقات مقطعی، افزایش درک ما از خود بیماری‌ها، دیدگاه‌های بیمار، و به طور بالقوه بهبود روش‌های تحقیق اثربخشی مقایسه‌ای کمک کند.
برخی از منابع اضافی ذکر شده عبارتند از:
- شورای ملی بهداشت مجموعه‌های ضربه مرکزی بیمار محور (PC-CIS). PC-CIS فهرستی استاندارد شده، مشتق شده از بیمار و اولویت بندی شده با بیمار از مهم ترین تأثیرات یک بیماری و/یا درمان های آن بر سلامت و زندگی روزمره بیمار و خانواده و مراقبین آنها است.
- چارچوب تاثیرات اقتصادی IVI و AcademyHealth. چارچوبی که دامنه تأثیرات اقتصادی مؤثر بر بیماران و مراقبان را مشخص می کند
- پیامدهای رایج برای ارزیابی بیماری نادر اینها عبارتند از: عملکرد حرکتی، خستگی، روابط اجتماعی، درد، زوال روانی (به عنوان مثال، شناخت)، سلامت روان (یعنی اضطراب، افسردگی)، اشتغال، اقتصاد و خواب.
می توانید گزارش کامل را بخوانید اینجا.