Resmetirom می تواند اولین درمان مبتنی بر دارو برای MASH باشد

تا به امروز، این بیماری خاص کبدی را نمی‌توان با دارو درمان کرد، زیرا هیچ دارویی در دسترس نبود. Madrigal Pharmaceuticals امیدوار است که با آنچه ممکن است اولین دارویی باشد که برای درمان MASH* تأیید شده است، تغییر دهد: resmetirom.

* MASH مخفف استئاتوهپاتیت مرتبط با اختلال متابولیک است. این بیماری که قبلا به عنوان استئاتوهپاتیت غیر مرتبط با الکل یا NASH شناخته می شد، شامل التهاب کبد به دلیل سلول های چربی بیش از حد است. در حالی که MASH اصطلاح جدید است، ما در این مقاله هنگام مراجعه به تحقیقات و اسناد دیگر از NASH استفاده می کنیم تا به آن فرم ها وفادار بمانیم.

در 13 سپتامبر 2023، مادریگال اعلام کرد که سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) درخواست آن را برای resmetirom، دارویی که برای درمان بیماران بزرگسال مبتلا به NASH با فیبروز کبدی ایجاد شده است، پذیرفته است. (1) علاوه بر این، FDA به بررسی اولویتی دارو اعطا کرد، که بررسی آن را سریع دنبال می کند.

Resmetirom یک داروی خوراکی است که یک بار در روز مصرف می شود. این دارو در دسته ای از داروهای شناخته شده به عنوان آگونیست های انتخابی گیرنده هورمون تیروئید (THR)-β قرار دارد. تحقیقات نشان می دهد که آگونیست های انتخابی THR-β می توانند به کاهش سطح کلسترول و تری گلیسیرید کمک کنند. (2) به این ترتیب، آنها ممکن است با هدف قرار دادن عوامل زمینه‌ای مرتبط با این بیماری‌ها، به درمان بیماری‌های مربوط به التهاب کبد کمک کنند.

مادریگال 18 مطالعه بالینی را به FDA ارائه کرد که از استفاده از رسمتیروم برای NASH با فیبروز کبد حمایت می کرد. دوازده مطالعه فاز 1، دو مطالعه فاز 2 و چهار مطالعه فاز 3 بودند.

• مطالعات فاز 1 برای تعیین ایمن بودن درمان و بهترین راه برای انجام آن (مانند خوراکی یا داخل وریدی) استفاده می شود.
• مطالعات فاز 2 روی اینکه آیا درمان موثر است و آیا می تواند منجر به عوارض جانبی شود تمرکز کنید.
• مطالعات فاز 3 درمان جدید را با درمان های موجود مقایسه کنید تا ببینید آیا نتایج بهتری ارائه می دهد یا خیر. (3)

Resmetirom می تواند چشم انداز گزینه های درمان MASH را تغییر دهد

اگر Resmetirom برای درمان MASH تایید شود، اولین داروی دارویی موجود برای این منظور خواهد بود. در حال حاضر، به افراد مبتلا به MASH به طور کلی توصیه می شود که تغییراتی در سبک زندگی خود انجام دهند مانند: (4)

• داشتن یک رژیم غذایی سالم و متعادل
• انجام تمرینات بدنی منظم
• ثابت نگه داشتن قند خون (به ویژه برای افراد دیابتی)

در حالی که اینها هنوز توصیه های خوبی هستند، داشتن یک گزینه دارویی ممکن است پیشرفت استئاتوهپاتیت مرتبط با اختلال متابولیک را کاهش دهد. همچنین درمان دیگری را برای افرادی که ممکن است نتایجی را که می‌خواهند تنها با تغییر سبک زندگی مشاهده نکنند، ارائه دهد.

MASH و MASLD: نام‌های جدید برای بیماری‌های شناخته شده کبد

اگر NASH اکنون MASH است، شما تنها نیستید.

چرا این تغییر کرده است؟

در کنگره EASL 2023، گروهی از رهبران کبد شناسی – که شامل افراد انجمن آمریکایی برای مطالعه بیماری های کبدی (AASLD) می شود – اعلام کردند که NASH اکنون MASH نامیده می شود و NAFLD (بیماری کبد چرب غیر الکلی) جایگزین می شود. با MASLD (بیماری استئاتوتیک کبدی مرتبط با اختلال متابولیک). (5)

یکی از دلایل این تغییر نام ها این بود که اسامی جدید بیشتر تاییدی و کمتر انگ هستند. متخصصان کبدی همچنین می‌خواهند که نام‌ها حاوی ارجاع به عوامل خطر متابولیک باشد که اغلب در این بیماری‌های کبدی وجود دارند و عبارت انتخابی عبارت «اختلال متابولیک» است. به این ترتیب، نام های جدید بیشتر منعکس کننده این شرایط کبدی هستند.

آینده درمان MASH

صرف نظر از اینکه اصطلاح جدید MASH را به کار می برید یا به استفاده قبلی از NASH پایبند هستید، پذیرش برنامه داروی جدید برای resmetirom توسط FDA برای افراد مبتلا به این بیماری نویدبخش است. این یک یادآوری است که بسیاری از مردم در تلاش برای دریافت کمک از بیماران فراتر از پیشنهاد صرف تغییر شیوه زندگی، با تب و تاب کار می کنند.

ممکن است مدتی طول بکشد تا تایید نهایی برای resmetiron یا هر دارویی دیگر که برای درمان MASH طراحی شده است دریافت شود، بنابراین به ایجاد عادت های مثبت در سبک زندگی و پیروی از توصیه های ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی خود ادامه دهید.

اگر پیشرفتی حاصل شود، شما را در جریان خواهیم گذاشت.